Los tipos de ensayos clínicos varían considerablemente según su objetivo, su diseño y la fase de investigación en la que se encuentran. Los ensayos clínicos son estudios de investigación que se realizan en personas con el fin de evaluar intervenciones médicas, quirúrgicas o conductuales.
Son el principal método que utilizan los investigadores para determinar si un nuevo tratamiento, medicamento, dispositivo médico o enfoque conductual es seguro y eficaz. Conocer los diferentes tipos de ensayos clínicos ayuda a los pacientes, a los patrocinadores y a los investigadores a tomar decisiones informadas sobre la participación y el diseño del estudio.
Estudios intervencionistas frente a estudios observacionales
Existen dos categorías principales de ensayos clínicos: los ensayos intervencionistas y los observacionales.
Los ensayos intervencionistas tienen como objetivo obtener más información sobre un tratamiento o una intervención específicos. Se asigna a los participantes a diferentes grupos de tratamiento para que el equipo de investigación pueda comparar los resultados entre dichos grupos. Estos son los ensayos que la mayoría de la gente tiene en mente cuando piensa en la investigación clínica.
Los estudios observacionales adoptan un enfoque diferente. El equipo de investigación supervisa a los participantes en distintas situaciones sin influir en los tratamientos que reciben. Los participantes no se distribuyen en grupos de tratamiento. En su lugar, los investigadores observan lo que ocurre de forma natural y extraen conclusiones a partir de esos datos.
Dentro de estas dos amplias categorías, existen varios tipos específicos de ensayos clínicos, entre los que se incluyen los estudios piloto y de viabilidad, los ensayos de prevención, los ensayos de detección, los ensayos de tratamiento, los ensayos de múltiples brazos y múltiples etapas, los estudios de cohortes, los estudios de casos y controles y los estudios transversales. Cada uno de ellos tiene un objetivo científico específico y aborda diferentes cuestiones de investigación.
Las cuatro fases de los ensayos clínicos
Una de las diferencias más importantes entre los distintos tipos de ensayos clínicos es la fase en la que se llevan a cabo. Los ensayos clínicos que evalúan nuevos tratamientos se dividen en fases, cada una con sus propios objetivos, número habitual de participantes y nivel de aleatorización.
| Fase | Número de personas participar | Objetivos principales del ensayo | ¿Es eso? ¿Aleatorio? |
| 0 | Pequeño, a menudo de aproximadamente De 10 a 20 personas | Probar una dosis baja para confirmar que no es perjudicial | No |
1 | Pequeño, a menudo de aproximadamente De 20 a 50 personas | Evaluación de los efectos secundarios y del comportamiento del tratamiento en el organismo | No |
2 | Variable | Evaluación más detallada de los efectos secundarios y de la eficacia inicial | A veces |
| 3 | Grande: cientos o miles | Comparación del nuevo tratamiento con el tratamiento estándar actual | Por lo general |
| 4 | De mediano a grande, variable | Evaluación de los beneficios y efectos secundarios a largo plazo tras la aprobación | No |
Los ensayos de fase 0 y fase 1 se centran principalmente en la seguridad. La fase 2 comienza a evaluar si el tratamiento es realmente eficaz. La fase 3 genera los datos fundamentales que necesitan las autoridades reguladoras para aprobar un nuevo tratamiento. La fase 4 se lleva a cabo tras la aprobación y supervisa el desempeño en la vida real en poblaciones más amplias y diversas.
Comprender estas fases es fundamental para los patrocinadores a la hora de diseñar programas de ensayos clínicos y seleccionar centros capaces de llevar a cabo cada etapa. Los ensayos clínicos de fase III y fase IV requieren centros que cuenten con amplias redes de pacientes, una sólida infraestructura regulatoria y la capacidad operativa para gestionar estudios complejos en múltiples centros.
Ensayos controlados aleatorios
De entre todos los tipos de ensayos clínicos, el ensayo controlado aleatorio (ECA) se considera el método de referencia para evaluar si una intervención es realmente eficaz. En un ECA, los participantes son asignados al azar a un grupo de tratamiento o a un grupo de control.
Esta asignación aleatoria elimina el sesgo de selección y permite atribuir las diferencias observadas en los resultados directamente al tratamiento que se está evaluando, en lugar de a otras variables.
El diseño de ECA más sencillo incluye un grupo de tratamiento y un grupo de control. Los diseños más complejos pueden incluir varios grupos de tratamiento, lo que permite a los investigadores comparar varias intervenciones al mismo tiempo. Un diseño factorial añade un tercer grupo en el que los participantes reciben más de una intervención a la vez.
En los entornos en los que ya se está aplicando un tratamiento estándar, el grupo de control suele seguir recibiendo ese tratamiento. Esto permite que el ensayo clínico aleatorizado (ECA) evalúe no solo si una nueva intervención funciona, sino también si funciona mejor que la opción ya disponible.
Los ensayos aleatorios por conglomerados asignan grupos de participantes, en lugar de individuos, a los grupos de tratamiento. Este diseño es habitual en la investigación sobre educación y nutrición, donde la intervención se lleva a cabo a nivel comunitario, escolar o distrital, en lugar de dirigirse a participantes individuales.
Por ejemplo, una intervención educativa podría asignarse a nivel escolar, aunque los efectos se midan a nivel de cada niño. Del mismo modo, una intervención nutricional podría asignarse a nivel comunitario o de subdistrito. En ambos casos, el diseño por conglomerados refleja limitaciones prácticas y éticas que hacen que la aleatorización a nivel individual resulte difícil o inadecuada.
FOMAT y todo el espectro de la investigación clínica
FOMAT lleva a cabo todo tipo de ensayos clínicos en una amplia gama de áreas terapéuticas, entre las que se incluyen la oncología, la nefrología, la oftalmología, las enfermedades infecciosas y la gastroenterología.
Nuestra red de centros de investigación repartidos por todo Estados Unidos presta apoyo a los promotores y a las organizaciones de investigación por contrato (CRO) desde las primeras fases Estudios de fase I a través de amplios ensayos clínicos decisivos de fase III y estudios poscomercialización de fase IV. Nuestra experiencia en todo tipo de ensayos clínicos nos convierte en un socio de confianza para los patrocinadores que desean llevar a cabo programas complejos de varias fases.
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Fuente: UNICEF