La investigación sobre el tratamiento de la esclerosis múltiple da un giro hacia la nanotecnología
La investigación sobre el tratamiento de la esclerosis múltiple alcanzó un hito significativo cuando científicos de la Universidad de California en Irvine desarrollaron un método basado en la nanotecnología y derivado de células madre de la médula ósea que logró revertir con éxito los síntomas de la EM en ratones. Los hallazgos, publicados en la revista ACS Nano, abren una nueva vía para el tratamiento de enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas que se han resistido a las terapias convencionales.
El problema de las terapias convencionales con células madre
Los tratamientos basados en células madre para enfermedades como la esclerosis múltiple han arrojado resultados inconsistentes en los ensayos clínicos. Según los investigadores, una de las principales razones es que aún no se comprende del todo cómo funcionan estos tratamientos a nivel mecánico. Cuando las células madre se inyectan por vía intravenosa, a menudo son interceptadas y retenidas en órganos filtrantes como el hígado y el bazo antes de que puedan llegar al sistema nervioso central.
“Hasta ahora, las terapias con células madre para enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas han dado resultados dispares en los ensayos clínicos, en parte porque no sabemos cómo funcionan estos tratamientos”, afirmó Weian Zhao, autor correspondiente y profesor asociado de Ciencias Farmacéuticas e Ingeniería Biomédica en la Universidad de California en Irvine. “Este estudio ayuda a desentrañar ese misterio y allana el camino para realizar ensayos con pacientes humanos”.”
Cómo funciona el enfoque de la nanotecnología
Para superar el problema de la administración, el equipo de investigación adoptó un enfoque diferente. En lugar de inyectar células madre completas, extrajeron partículas de tamaño nanométrico llamadas exosomas directamente de las células madre de la médula ósea que habían sido activadas con interferón gamma, una proteína del sistema inmunitario. A continuación, estos exosomas, cargados con moléculas de ARN y proteínas antiinflamatorias y neuroprotectoras, se inyectaron en ratones con EM.
Debido a su tamaño extremadamente pequeño, los exosomas pudieron atravesar la barrera hematoespinal, un punto de control biológico que impide que muchos agentes terapéuticos de mayor tamaño lleguen al sistema nervioso. Una vez dentro, liberaron su carga molecular directamente en el lugar de la lesión.
Los resultados fueron sorprendentes. Además de recuperar las habilidades motoras perdidas y reducir el daño nervioso, los exosomas normalizaron el sistema inmunológico de los animales tratados, algo que los medicamentos convencionales para la EM no son capaces de lograr. Las terapias modificadoras de la enfermedad actuales pueden ralentizar la progresión, pero no abordan la disfunción inmunológica subyacente que impulsa la enfermedad. La investigación sobre el tratamiento de la esclerosis múltiple lleva mucho tiempo buscando una solución que vaya más allá del control de los síntomas, y este enfoque basado en la nanotecnología representa un paso significativo en esa dirección.
¿Qué nos depara el futuro de la investigación sobre el tratamiento de la esclerosis múltiple?
Ya se está planificando la siguiente fase de la investigación sobre el tratamiento de la esclerosis múltiple mediante este enfoque. En un principio, estaba previsto que este novedoso tratamiento se sometiera a ensayos en humanos a principios de 2020, comenzando con pacientes con diabetes tipo 1 —otra enfermedad autoinmune— antes de ampliarse a la población con esclerosis múltiple.
“Si tiene éxito, podría allanar el camino para el tratamiento de otras enfermedades autoinmunes, incluida la esclerosis múltiple”, afirmó Milad Riazifar, coautor principal y estudiante de doctorado en ciencias farmacológicas, quien en el momento de la publicación estaba colaborando en la preparación de un ensayo clínico de este método en City of Hope.
El estudio contó con el apoyo de los Institutos Nacionales de Salud, una beca de formación del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, y fondos adicionales procedentes de fundaciones privadas dedicadas a becas e investigación. La amplitud del respaldo institucional con el que cuenta este trabajo refleja el reconocimiento por parte de la comunidad científica de que los sistemas de administración basados en la nanotecnología representan una frontera verdaderamente nueva en el tratamiento de las enfermedades autoinmunes.
El papel de los ensayos clínicos en el avance de nuevas terapias
Descubrimientos como este ponen de relieve la importancia de contar con una infraestructura sólida para los ensayos clínicos. Para convertir un resultado prometedor de laboratorio en un tratamiento aprobado para uso humano, se requieren múltiples fases de pruebas rigurosas en diversas poblaciones de pacientes. Los estudios de fase I determinan la seguridad y la dosificación. La fase II evalúa la respuesta inmunitaria y la eficacia preliminar. La fase III confirma los resultados a gran escala en miles de participantes. Cada fase genera los datos de seguridad y eficacia que necesitan las autoridades reguladoras y la comunidad científica antes de que un tratamiento pueda llegar a los pacientes.
FOMAT respalda este proceso en una amplia gama de áreas terapéuticas, entre las que se incluyen la neurología y la investigación sobre enfermedades autoinmunes. Nuestra red de investigadores en todo Estados Unidos ofrece a los patrocinadores y a las organizaciones de investigación por contrato (CRO) el acceso a centros de estudio, la diversidad de pacientes y la experiencia operativa necesarios para llevar las terapias innovadoras desde los estudios en fase inicial hasta los ensayos decisivos. Para obtener más información sobre nuestro estudios en curso o nuestro capacidades para la realización de ensayos clínicos, visite fomatmedical.com.
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