Ensayo clínico con células madre para lesiones de la médula espinal: resultados alentadores en la fase I
Un ensayo con células madre para lesiones de la médula espinal realizado en la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego ha dado lugar a una mejora cuantificable en tres de los cuatro participantes, sin que se hayan producido efectos adversos graves. Los investigadores publican estos hallazgos en la revista *Cell Stem Cell*, lo que supone un hito significativo en el esfuerzo por desarrollar terapias de regeneración neural seguras y eficaces para pacientes con lesiones crónicas de la médula espinal.
“El objetivo principal de este primer ensayo era evaluar la seguridad. Y no se observaron complicaciones relacionadas con el procedimiento en ninguno de los pacientes”, afirmó el Dr. Joseph Ciacci, investigador principal y neurocirujano de UC San Diego Health. “Nuestros resultados sugieren que este método puede aplicarse de forma segura y que los primeros indicios de eficacia justifican la realización de estudios adicionales y de aumento de la dosis”.”
Cómo funcionó el ensayo clínico con células madre para lesiones de la médula espinal
En el ensayo clínico con células madre para lesiones de la médula espinal se utilizó una línea de células madre neurales derivadas de médula espinal humana desarrollada por Neuralstem Inc., una empresa biofarmacéutica con sede en Maryland. Cuatro participantes en el ensayo, con lesiones permanentes de entre uno y dos años de antigüedad en las vértebras torácicas T2 a T12 —situadas en la parte media de la columna vertebral—, recibieron seis inyecciones, cada una de las cuales contenía 1,2 millones de células madre neurales.
Los resultados, evaluados entre 18 y 27 meses después del trasplante, no fueron espectaculares, pero sí alentadores. El análisis de la función motora y sensorial, así como los resultados electrofisiológicos, mostraron una mejoría en tres de los cuatro participantes.
Antecedentes: De los estudios en animales a los ensayos en humanos
Este ensayo clínico con células madre para lesiones de la médula espinal se basa en una investigación preclínica anterior publicada en 2013 por Ciacci y el coautor Martin Marsala, MD, profesor del Departamento de Anestesiología de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego. En ese estudio, se trasplantaron células madre a ratas con lesiones de la médula espinal, lo que dio lugar a la regeneración neuronal y a una mejora en el funcionamiento y la movilidad de los animales.
El paso de los modelos animales a los ensayos clínicos de fase I en humanos representa un paso fundamental para validar la seguridad y el potencial del trasplante de células madre neurales como enfoque terapéutico. Para comprender cómo se desarrolla esta progresión a lo largo de las diferentes fases de la investigación, nuestro Introducción a los ensayos clínicos explica todo el proceso de desarrollo, desde los estudios de fase I hasta los de fase IV.
¿Por qué es importante este juicio?
“Se trata de una muestra pequeña, pero los verdaderos puntos fuertes de este estudio son el extenso período de seguimiento, las evaluaciones electrofisiológicas y el momento en que se administró el tratamiento”, afirmó Ciacci. “Todos los pacientes recibieron el tratamiento un año después de la lesión, lo que significa que, en esencia, no había posibilidades de recuperación espontánea. Nuestro objetivo principal era demostrar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento. Lo hemos logrado”.”
Estos primeros indicios de una posible eficacia, junto con los prometedores resultados de estudios previos en animales, abogan por seguir adelante con nuevos ensayos y dosis más altas para ver si los investigadores pueden acelerar aún más la reparación y la recuperación en pacientes con lesiones de la médula espinal.
Próximos pasos: Juicio por lesión cervical
Actualmente se está desarrollando un segundo ensayo clínico con células madre para lesiones de la médula espinal, centrado en pacientes con lesiones cervicales —un nivel de lesión más alto que afecta a una mayor proporción de pacientes con parálisis completa—.
Esta progresión refleja el modelo estándar de investigación clínica: demostrar la seguridad en un ensayo de fase I y, a continuación, ampliar el estudio a poblaciones más amplias y dosis más altas en los ensayos de fase II y fase III. Cada paso acerca a los investigadores a una terapia que podría devolver una función significativa a los pacientes que actualmente carecen de opciones terapéuticas eficaces.
Esta investigación también se inscribe en el marco de los avances generales en neurotecnología. Para quienes estén interesados en otros enfoques destinados a restablecer la comunicación y la funcionalidad en pacientes con daño neurológico completo, nuestro artículo sobre interfaz cerebro-ordenador ELA aborda los avances paralelos en la investigación sobre interfaces neuronales.
Según el Centro Nacional de Estadísticas sobre Lesiones Medulares, cada año se registran aproximadamente 18 000 nuevos casos de lesiones medulares en los Estados Unidos, y se calcula que actualmente hay unas 300 000 personas que viven con una lesión medular, lo que convierte a los avances en el campo de los ensayos con células madre para el tratamiento de las lesiones medulares en un área fundamental de la investigación médica.