Azedra: tratamiento aprobado por la FDA para los tumores suprarrenales
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la inyección de Azedra (iobenguano I 131) como el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de tumores suprarrenales en adultos y adolescentes de 12 años o más que padecen tumores raros de la glándula suprarrenal conocidos como feocromocitoma o paraganglioma. La aprobación se aplica específicamente a pacientes cuyos tumores no pueden extirparse quirúrgicamente, se han diseminado más allá del sitio tumoral original y requieren terapia anticancerígena sistémica. Según el Clínica Mayo, los feocromocitomas son tumores poco frecuentes que hacen que las glándulas suprarrenales produzcan un exceso de hormonas del estrés, lo que provoca aumentos peligrosos de la presión arterial y una serie de síntomas graves.
¿Qué son el feocromocitoma y el paraganglioma?
Los feocromocitomas son tumores poco frecuentes de las glándulas suprarrenales, situadas justo encima de los riñones. Estas glándulas producen hormonas como la epinefrina y la norepinefrina. Cuando se desarrolla un feocromocitoma, aumenta la producción de estas hormonas del estrés, lo que provoca hipertensión, dolores de cabeza, taquicardia, sudoración, náuseas, vómitos, pérdida de peso, dolor en el pecho y ansiedad.
Cuando un tumor del mismo tipo se desarrolla fuera de la glándula suprarrenal, se clasifica como un paraganglioma. Antes de la aprobación de este tratamiento para los tumores suprarrenales por parte de la FDA, no existía ningún tratamiento sistémico eficaz para los pacientes cuya enfermedad había avanzado hasta un punto en el que la cirugía o las terapias locales ya no eran una opción.
Cómo funciona Azedra
Azedra es un agente terapéutico radiactivo que se administra mediante inyección intravenosa. Como señaló el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA, los pacientes con estos tipos de cáncer extremadamente raros no contaban anteriormente con ningún tratamiento aprobado capaz de abordar los síntomas relacionados con el tumor, como la hipertensión arterial a nivel sistémico. Este medicamento para el tratamiento de tumores suprarrenales, aprobado por la FDA, ha demostrado ahora que puede disminuir la necesidad de tomar medicamentos para la presión arterial y reducir el tamaño del tumor en un subgrupo significativo de pacientes.
Resultados clave de los ensayos clínicos
La eficacia de Azedra se demostró en un ensayo clínico de un solo grupo y abierto en el que participaron 68 pacientes. El criterio de valoración principal consistió en medir la proporción de pacientes que lograron una reducción del 50 % o más en todos los medicamentos antihipertensivos, que se mantuviera durante al menos seis meses.
El ensayo alcanzó su criterio de valoración principal. Diecisiete de los 68 pacientes evaluables, o el 25%, lograron una reducción del 50% o más en el uso de medicamentos antihipertensivos durante al menos seis meses. Se logró una respuesta tumoral general, medida según criterios de imagen tradicionales, en 15 pacientes, lo que representa el 22% de los estudiados. Estos resultados establecieron a Azedra como una opción terapéutica significativa aprobada por la FDA para los tumores suprarrenales en una población de pacientes con alternativas muy limitadas.
Perfil de seguridad y advertencias
Los efectos secundarios graves más frecuentes observados en el ensayo clínico fueron recuento bajo de glóbulos blancos, neutropenia, recuento bajo de plaquetas, fatiga, anemia, náuseas, mareos, hipertensión y vómitos.
Dado que Azedra es un agente radiactivo, se debe minimizar la exposición a la radiación de los pacientes y sus familiares durante el tratamiento. El riesgo de exposición a la radiación es mayor en pacientes pediátricos. Otras advertencias incluyen mielosupresión, hipotiroidismo, aumento de la presión arterial, daño renal e inflamación del tejido pulmonar. Se observaron casos de síndrome mielodisplásico y leucemia aguda en pacientes que recibieron Azedra, y se seguirá estudiando la magnitud de este riesgo. Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces después del tratamiento, ya que Azedra puede dañar al feto en desarrollo. La exposición a la radiación asociada con este medicamento para tumores suprarrenales, aprobado por la FDA, también puede causar infertilidad tanto en hombres como en mujeres.
Denominaciones reglamentarias
La FDA concedió a la solicitud de Azedra las designaciones de «vía rápida», «terapia innovadora», «revisión prioritaria» y «medicamento huérfano». La designación de «medicamento huérfano» refleja la rareza del feocromocitoma y el paraganglioma, y ofrece incentivos para apoyar el desarrollo de terapias para enfermedades raras. La autorización se concedió a Progenics Pharmaceuticals, Inc.
FOMAT lleva a cabo investigaciones clínicas desde la fase I hasta la fase IV a través de una red nacional de centros de investigación repartidos por todo Estados Unidos. Para obtener más información sobre los estudios oncológicos en curso, visite nuestro página de estudios activos con pacientes.