La investigación sobre el trasplante de células madre para la enfermedad de Crohn ofrece una nueva y gran esperanza
Un importante ensayo clínico nuevo, dirigido por la Universidad Queen Mary de Londres y el Barts Health NHS Trust, está investigando si el tratamiento de la enfermedad de Crohn mediante trasplante de células madre puede restablecer el sistema inmunológico en pacientes que no han respondido a ninguna terapia disponible. Financiado con 2 millones de libras esterlinas a través de una colaboración entre el Consejo de Investigación Médica y el Instituto Nacional de Investigación Sanitaria, el ensayo ASTIClite está reclutando pacientes en múltiples centros de todo el Reino Unido. Según el Clínica Mayo, La enfermedad de Crohn es una afección inflamatoria crónica del intestino que provoca diarrea persistente, dolor abdominal y fatiga, y para la que actualmente no existe cura.
¿Qué es la enfermedad de Crohn y por qué los tratamientos actuales no dan los resultados esperados?
La enfermedad de Crohn provoca inflamación del revestimiento del sistema digestivo, lo que da lugar a diarrea, dolor abdominal, fatiga extrema y otros síntomas que reducen significativamente la calidad de vida. Las opciones de tratamiento actuales incluyen medicamentos antiinflamatorios con distintos grados de eficacia. En casos graves, es necesaria una intervención quirúrgica para extirpar las secciones afectadas del intestino. Tras múltiples operaciones, algunos pacientes requieren un estoma, en el que el intestino se deriva hacia una abertura en el abdomen y los desechos se recogen en una bolsa externa.
Como señaló el profesor James Lindsay, investigador principal del estudio del Instituto Blizard de la Universidad Queen Mary, a pesar de la introducción de nuevos medicamentos, muchos pacientes no responden o pierden gradualmente la respuesta a todos los tratamientos disponibles. Para esos pacientes, el trasplante de células madre como enfoque para la enfermedad de Crohn representa una estrategia fundamentalmente diferente.
Cómo funciona el tratamiento de la enfermedad de Crohn mediante el trasplante de células madre
El proceso de tratamiento utilizado en el ensayo ASTIClite consta de cuatro etapas. En primer lugar, se administran quimioterapia y tratamiento hormonal para movilizar las células madre. En segundo lugar, se extraen las células madre de la sangre del paciente. En tercer lugar, se aplica una nueva ronda de quimioterapia para eliminar el sistema inmunológico defectuoso. En cuarto lugar, se reintroducen las células madre extraídas para reconstruir un nuevo sistema inmunológico desde cero.
En teoría, este nuevo sistema inmunológico ya no provocará inflamación intestinal ni atacará los compuestos farmacológicos antes de que puedan surtir efecto. El tratamiento de la enfermedad de Crohn mediante trasplante de células madre ya ha demostrado su eficacia en el tratamiento de la esclerosis múltiple, y los investigadores están estudiando ahora si el mismo mecanismo puede aplicarse a la enfermedad inflamatoria intestinal.
4 hallazgos significativos de los ensayos ASTIClite y ASTIC
1. Muchos pacientes experimentaron beneficios reales en el ensayo ASTIC original
El ensayo ASTIClite es la continuación de un estudio anterior realizado en 2015, denominado ASTIC, en el que se investigó el tratamiento de la enfermedad de Crohn mediante el trasplante de células madre utilizando métodos similares. Aunque el ensayo original no logró curar la enfermedad, muchos pacientes informaron de mejoras significativas en sus síntomas y en su calidad de vida, lo que proporcionó pruebas suficientes para justificar la realización de este estudio de seguimiento.
2. Se están reduciendo las dosis de los medicamentos para mejorar la seguridad
Una de las principales conclusiones del ensayo ASTIC fue que algunos pacientes sufrieron efectos secundarios graves debido a las altas dosis de medicamentos utilizadas en el proceso. El ensayo ASTIClite aborda directamente esta cuestión reduciendo las dosis de los medicamentos sin perder de vista el objetivo terapéutico, con el fin de mantener los beneficios del tratamiento de la enfermedad de Crohn mediante el trasplante de células madre y, al mismo tiempo, mejorar significativamente el perfil de seguridad.
3. Un paciente que se sometió al tratamiento informó de una mejora espectacular
Helen Bartlett, una paciente con enfermedad de Crohn que recibió terapia con células madre en el Hospital John Radcliffe de Oxford, relató haber pasado por décadas de cirugías y tratamientos farmacológicos infructuosos antes de someterse a este tratamiento. Tras el trasplante de células madre, describió su mejoría como algo imposible de expresar plenamente con palabras, y afirmó que ya no sufría dolor constante, aunque aún tenía que lidiar con algunos síntomas persistentes.
4. El ensayo abarca ocho importantes instituciones del Servicio Nacional de Salud (NHS) de todo el Reino Unido
La magnitud del ensayo ASTIClite refleja el grado de confianza de las instituciones en el enfoque del trasplante de células madre para el tratamiento de la enfermedad de Crohn. La selección de pacientes se está llevando a cabo a través de Barts Health, los Hospitales Universitarios de Cambridge, Guy’s and St Thomas’, NHS Lothian, los Hospitales Universitarios de Nottingham, los Hospitales Universitarios de Oxford, el Royal Liverpool Hospital y los Hospitales Universitarios de Sheffield, con la participación de investigadores adicionales de ocho universidades que contribuyen al estudio.
Por qué esta investigación es importante para la gastroenterología y otros campos
Como destacó el profesor Tom Walley, director de los programas de Evaluación, Ensayos y Estudios del NIHR, las terapias con células madre representan un área de investigación importante y en expansión, con un potencial real para reemplazar el tejido dañado y modificar el curso de las enfermedades crónicas. Si el ensayo sobre el trasplante de células madre para la enfermedad de Crohn tiene éxito, podría establecer una nueva vía de tratamiento no solo para la enfermedad de Crohn, sino también para otras afecciones autoinmunes e inflamatorias en las que el propio sistema inmunológico provoca el daño.
FOMAT lleva a cabo investigaciones clínicas desde la fase I hasta la fase IV a través de una red nacional de centros de investigación repartidos por todo Estados Unidos. Para obtener más información sobre los estudios activos en gastroenterología e inmunología, visite nuestro página de estudios activos con pacientes.