La medicina de precisión en California avanza a un ritmo que está transformando la forma en que se comprenden, diagnostican y tratan las enfermedades. Una iniciativa estatal puesta en marcha en colaboración con el sistema de la Universidad de California se propuso integrar datos genómicos, clínicos, ambientales y socioeconómicos para desarrollar terapias más específicas y eficaces. Para las organizaciones de investigación clínica y los patrocinadores que colaboran con ellas, este giro hacia la medicina de precisión tiene importantes implicaciones en cuanto al diseño de los ensayos, quiénes participan en ellos y qué tipo de resultados se pueden obtener.
En FOMAT, los esfuerzos de investigación en medicina de precisión en California se alinean directamente con nuestra misión de apoyar ensayos clínicos diversos y basados en la comunidad que generen datos que reflejen las poblaciones de pacientes reales en todo Estados Unidos.
Lo que se proponía lograr la iniciativa de medicina de precisión de California
La Iniciativa de California para el Avance de la Medicina de Precisión fue organizada por la Universidad de California en San Francisco (UCSF) a través de UC Health, que agrupa a cinco centros médicos de la UCSF, con 1,43 millones de dólares en fondos estatales de puesta en marcha y contribuciones adicionales de socios académicos y del sector privado. Su objetivo principal era integrar múltiples fuentes de datos de pacientes —genómicos, moleculares, ambientales, móviles y clínicos— en una infraestructura de investigación unificada que los científicos pudieran utilizar para estudiar las enfermedades con una especificidad mucho mayor que la que permiten los enfoques tradicionales.
La iniciativa se centró en dos proyectos de demostración en áreas terapéuticas en las que la UC y sus socios contaban con una amplia experiencia, diseñados de tal manera que la protección de la privacidad de los pacientes estuviera integrada desde el principio. Asimismo, se comprometió a realizar un inventario de los recursos de medicina de precisión ya disponibles en el sector de investigación público y privado de California, y a reunir a expertos en medicina, tecnología, bioética y propiedad intelectual para garantizar que el intercambio de datos se llevara a cabo de forma segura y equitativa.
Por qué la investigación en medicina de precisión en California es importante para las poblaciones diversas
Uno de los argumentos más convincentes a favor de la medicina de precisión es su potencial para abordar la carga desigual de la enfermedad entre los distintos grupos raciales y étnicos. Enfermedades como las cardiopatías, las enfermedades pulmonares, las enfermedades renales, el asma, los accidentes cerebrovasculares y el cáncer afectan a las distintas poblaciones de maneras claramente diferentes; sin embargo, los datos clínicos utilizados para desarrollar tratamientos han sobrerrepresentado históricamente a ciertos grupos demográficos.
Las iniciativas de medicina de precisión en California abordan directamente este problema mediante la creación de una infraestructura de investigación diseñada para recopilar datos diversos de toda la población multicultural del estado. Cuando los datos genómicos y moleculares se combinan con el contexto ambiental y social, los investigadores adquieren la capacidad de comprender no solo qué es una enfermedad, sino también por qué afecta con mayor gravedad a determinadas poblaciones y cómo se pueden adaptar los tratamientos en consecuencia.
Precisamente por eso, la selección inclusiva de pacientes no es solo una prioridad ética en la investigación clínica, sino también científica. FOMAT’s diversidad en las capacidades de los ensayos clínicos se basan en este principio, lo que garantiza que los estudios que apoyamos generen datos que reflejen toda la diversidad de pacientes que, en última instancia, se beneficiarán de los tratamientos que se están investigando.
La integración de datos: el principal reto de la medicina de precisión
A pesar de los importantes avances en genética y genómica, y de la drástica reducción del costo de la secuenciación, a los investigadores les ha costado mucho, a lo largo del tiempo, aprovechar todos los datos moleculares, ambientales y sociales disponibles y relacionarlos de manera significativa con los resultados clínicos. La iniciativa de medicina de precisión de California identificó este desafío de integración como un elemento central de su labor.
Como señaló Keith Yamamoto, PhD, vicerrector de Investigación de la UCSF, durante la presentación de la iniciativa, el éxito depende de encontrar formas de recopilar e integrar eficazmente diversos tipos de datos, desde los objetivos —como la información genómica y molecular— hasta los más contextuales, incluyendo las influencias ambientales y las experiencias vividas. La presencia geográfica de la UC en toda California, combinada con su experiencia científica, clínica y computacional, ha permitido al sistema reunir estos flujos de datos de una manera que pocas instituciones podrían lograr.
Según el Clínica Mayo, la medicina de precisión promete sustituir los tratamientos generales por enfoques que tengan en cuenta la variabilidad individual en los genes, el entorno y el estilo de vida, lo que supone un cambio fundamental en la forma de ejercer la medicina.
Qué implica la medicina de precisión para el diseño de ensayos clínicos
Para los patrocinadores y las organizaciones de investigación por contrato (CRO), el avance de los programas de medicina de precisión en California tiene implicaciones directas en la estrategia de los ensayos clínicos. Cada vez más, los ensayos requieren poblaciones de pacientes estratificadas según biomarcadores, perfiles genéticos o subtipos de enfermedad, en lugar de categorías diagnósticas generales. Esto eleva el nivel de exigencia en cuanto a la selección de centros, la identificación de pacientes y la infraestructura de reclutamiento.
El modelo de organización de investigación integrada de FOMAT se adapta perfectamente a este entorno. Al operar dentro de consultorios médicos ya establecidos, donde las relaciones con los pacientes y los historiales médicos ya están consolidados, FOMAT puede identificar y reclutar a pacientes que cumplan criterios de elegibilidad cada vez más específicos de manera más eficiente que los modelos de centros tradicionales. Nuestro Excelencia en el reclutamiento de pacientes Entre sus capacidades se incluye el acceso a una base de datos de pacientes con más de 400 000 personas en toda nuestra red nacional, lo que permite identificar rápidamente a candidatos para protocolos complejos basados en biomarcadores.
El papel de la investigación clínica en el avance de la medicina de precisión
La medicina de precisión no se desarrolla únicamente en el laboratorio. Requiere ensayos clínicos: estudios rigurosos, bien diseñados y realizados de manera ética que pongan a prueba hipótesis basadas en la precisión en pacientes reales. Cada terapia dirigida que llega al mercado lo hace porque un equipo de investigación clínica llevó a cabo los estudios que demostraron su seguridad y eficacia en una población de pacientes definida.
FOMAT apoya ese proceso a nivel nacional, colaborando con patrocinadores y organizaciones de investigación por contrato (CRO) en toda Capacidades de investigación clínica desde la fase I hasta la fase IV para llevar a cabo estudios que cumplan con los más altos estándares normativos y científicos. A medida que las iniciativas de medicina de precisión en California y a nivel nacional continúan generando nuevas dianas terapéuticas y diseños de ensayos, FOMAT está en condiciones de ayudar a los patrocinadores a traducir esa ciencia en evidencia clínica.
El futuro de la medicina es más preciso, más personalizado y depende más que nunca de una investigación clínica inclusiva y de alta calidad. FOMAT se compromete a ser un socio en ese futuro.