Tratamiento de la enfermedad hepática crónica: Mulpleta ya está disponible en todo Estados Unidos
Los pacientes con enfermedad hepática crónica a los que se les va a realizar un procedimiento médico ahora tienen acceso a una nueva opción terapéutica aprobada por la FDA. Shionogi anunció la disponibilidad en EE. UU. de Mulpleta (lusutrombopag), un medicamento oral de una sola toma diaria diseñado para tratar la trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que se preparan para someterse a un procedimiento. Esta aprobación representa un avance significativo para una población de pacientes que, históricamente, ha tenido opciones limitadas más allá de las transfusiones de plaquetas.
En FOMAT Medical Research, la hepatología y las enfermedades hepáticas crónicas se encuentran entre las áreas terapéuticas en las que llevamos a cabo ensayos clínicos de forma activa. Las autorizaciones de la FDA como esta son el resultado directo del proceso de ensayos clínicos de fase III que organizaciones como FOMAT respaldan cada día.
¿Qué es la enfermedad hepática crónica y por qué es importante la trombocitopenia?
La enfermedad hepática crónica abarca una amplia gama de afecciones que dañan progresivamente la función hepática con el paso del tiempo, entre ellas la cirrosis, la hepatitis y la enfermedad del hígado graso no alcohólico. Una de las complicaciones más comunes y graves de la enfermedad hepática crónica es la trombocitopenia, una afección en la que el recuento de plaquetas desciende a niveles peligrosamente bajos.
Los recuentos bajos de plaquetas son especialmente problemáticos cuando los pacientes deben someterse a procedimientos quirúrgicos o intervencionistas. Las plaquetas son esenciales para la coagulación de la sangre, y los pacientes con enfermedad hepática crónica que padecen trombocitopenia se enfrentan a un riesgo significativamente mayor de sufrir hemorragias incontroladas durante y después de los procedimientos. Hasta hace poco, la estrategia de tratamiento principal era la transfusión de plaquetas, lo cual conlleva sus propios riesgos y desafíos logísticos.
Mulpleta ofrece a médicos y pacientes una alternativa que se puede administrar por vía oral en casa durante los días previos a una intervención, lo que podría eliminar por completo la necesidad de transfusiones.
¿Qué es Mulpleta y cómo funciona?
Mulpleta (lusutrombopag) es un agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO) de molécula pequeña. La TPO es una hormona que estimula a la médula ósea para que produzca plaquetas. Al activar el receptor de la TPO, Mulpleta indica al organismo que aumente la producción de plaquetas, lo que ayuda a los pacientes con enfermedad hepática crónica a alcanzar niveles de plaquetas suficientes para someterse a procedimientos de forma segura.
El medicamento se toma una vez al día y se administra por vía oral, lo que lo hace mucho más cómodo que los tratamientos basados en transfusiones. Está diseñado específicamente para pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tienen programada una intervención quirúrgica y padecen trombocitopenia.
“Dado que los pacientes adultos con enfermedad hepática crónica suelen someterse a procedimientos que podrían aumentar su riesgo de hemorragia, este tratamiento ofrecerá a los médicos y a los pacientes una alternativa a las transfusiones de plaquetas”, afirmó Takayuki Yoshioka, presidente y director ejecutivo de Shionogi Inc.
Aprobación de la FDA basada en los datos de un ensayo clínico de fase III
La FDA de EE. UU. aprobó Mulpleta el 31 de julio de 2018. La aprobación se basó en datos consistentes sobre seguridad y eficacia procedentes de dos Ensayos clínicos de fase III, L-PLUS 1 y L-PLUS 2, en los que Mulpleta alcanzó tanto los criterios de valoración primarios como los secundarios con resultados estadísticamente significativos en ambos estudios.
Este tipo de evidencia rigurosa de fase III es la base de toda autorización de la FDA. Los ensayos L-PLUS demostraron que Mulpleta podía aumentar de manera fiable el recuento de plaquetas en pacientes con enfermedad hepática crónica hasta niveles que reducían o eliminaban la necesidad de transfusiones de plaquetas antes de las intervenciones.
Mulpleta Assist: Programa de apoyo al paciente
Junto con el lanzamiento del producto, Shionogi presentó Mulpleta Assist, un programa integral de acceso y apoyo al paciente. Mulpleta Assist ofrece a los profesionales de la salud y a los pacientes recursos específicos para gestionar la logística de la medicación, coordinar el reembolso de la atención médica administrada, conectar a los pacientes con programas de asistencia financiera y brindar apoyo general al paciente a lo largo de todo el proceso de tratamiento.
El objetivo de Mulpleta Assist es garantizar que los pacientes que necesitan Mulpleta puedan acceder a él y beneficiarse plenamente del tratamiento, independientemente de su situación en materia de seguro médico o de las barreras económicas.
Qué significa esto para la investigación clínica en hepatología
La aprobación de Mulpleta pone de relieve la necesidad constante de contar con una infraestructura de ensayos clínicos capaz de dar soporte a estudios complejos de hepatología en los que participan pacientes con enfermedad hepática crónica. Estos pacientes suelen presentar comorbilidades y requieren un manejo cuidadoso de los procedimientos, lo que hace que las redes de centros con experiencia sean esenciales para el éxito de la ejecución de los ensayos.
FOMAT Medical Research cuenta con una amplia experiencia en el apoyo a ensayos clínicos sobre enfermedades digestivas y hepatología, incluidos estudios en los que participan pacientes de comunidades diversas y desatendidas, donde las enfermedades hepáticas crónicas tienen una alta prevalencia. Nuestra red nacional de investigadores comunitarios está preparada para reclutar y gestionar a pacientes con enfermedades hepáticas crónicas en estudios que abarcan desde la fase 1 hasta la fase 4. Póngase en contacto con nuestro equipo para saber cómo FOMAT puede ayudarle en su próximo ensayo clínico de hepatología, o explore nuestro capacidades en el ámbito de las enfermedades digestivas.