Resumen del estudio
Un nuevo estudio, dirigido por la Universidad Queen Mary de Londres y Barts Health NHS Trust, está explorando el potencial de los trasplantes de células madre para aliviar los síntomas de la enfermedad de Crohn. La investigación está financiada con dos millones de libras esterlinas procedentes de una colaboración entre el Consejo de Investigación Médica (MRC) y el Instituto Nacional de Investigación Sanitaria (NIHR). El ensayo está coordinado por la Unidad de Ensayos Clínicos de la Universidad de Sheffield y reclutará a pacientes de múltiples centros de todo el Reino Unido, incluidos Cambridge, Edimburgo, Liverpool, Londres, Nottingham, Oxford y Sheffield.
¿Qué es la enfermedad de Crohn?
La enfermedad de Crohn es una afección inflamatoria crónica que afecta al revestimiento del sistema digestivo. Provoca:
- Diarrea
- Dolor abdominal
- Fatiga extrema
- Otros síntomas que afectan significativamente la calidad de vida
Las opciones de tratamiento actuales incluyen medicamentos antiinflamatorios, que muestran distintos niveles de eficacia. En casos graves, es necesaria una cirugía para extirpar la parte enferma del intestino. Después de múltiples operaciones, algunos pacientes requieren un estoma, en el que el intestino se desvía hacia una abertura en el estómago y los desechos se recogen en una bolsa.
La necesidad de tratamientos alternativos
El profesor James Lindsay, investigador principal del estudio, del Instituto Blizard de Queen Mary y del Barts Health NHS Trust, explicó:
“A pesar de la introducción de nuevos medicamentos, todavía hay muchos pacientes que no responden, o pierden gradualmente la respuesta, a todos los tratamientos disponibles. Aunque la cirugía con la formación de un estoma puede ser una opción que permita a los pacientes volver a sus actividades diarias normales, no es adecuada para algunos, y otros pueden no querer considerar este enfoque”.”
Continuó diciendo:
“Esperamos que, al restablecer por completo el sistema inmunológico del paciente mediante un trasplante de células madre, podamos alterar radicalmente el curso de la enfermedad. Aunque puede que no sea una cura, puede permitir que algunos pacientes finalmente respondan a medicamentos que antes no funcionaban.”
Perspectiva del paciente: el impacto de la terapia con células madre
Helen Bartlett, una paciente con enfermedad de Crohn que se sometió a una terapia con células madre en el Hospital John Radcliffe de Oxford, compartió su experiencia:
“Vivir con la enfermedad de Crohn es una lucha diaria. Vas al baño muy a menudo, sangras mucho y es increíblemente agotador. Además, siempre tienes que tener cuidado con los lugares a los que vas. He tenido que bajarme del tren porque no había baño y necesitaba ir al baño inmediatamente”.”
“He estado entrando y saliendo del hospital durante los últimos veinte años, operación tras operación, medicamento tras medicamento, para intentar vencer esta enfermedad. Es frustrante, es deprimente y te sientes muy mal”.”
“Cuando me ofrecieron el trasplante de células madre, no lo dudé ni un segundo, ya que no quería someterme a más operaciones fallidas. No puedo describir lo bien que me siento desde el tratamiento. Sigo teniendo problemas, y siempre los tendré, pero ya no sufro ese dolor constante”.”
Cómo funcionan los trasplantes de células madre
Los trasplantes de células madre han demostrado recientemente su eficacia en el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM). Este ensayo investigará si un enfoque similar puede:
- Reducir la inflamación intestinal
- Mejorar la respuesta a los medicamentos en pacientes con enfermedad de Crohn
El proceso de tratamiento incluye:
- Quimioterapia y tratamiento hormonal para movilizar las células madre.
- Extracción de las células madre de la sangre del paciente.
- Más quimioterapia para eliminar el sistema inmunológico defectuoso.
- Reintroducir las células madre para formar un nuevo sistema inmunológico.
En teoría, este nuevo sistema inmunológico ya no:
- Provoca inflamación intestinal.
- Atacar los compuestos farmacológicos antes de que puedan actuar con eficacia.
Perspectiva experta sobre la investigación con células madre
El profesor Tom Walley, director de los programas de Evaluación, Ensayos y Estudios del NIHR, destacó la importancia del ensayo:
“Las terapias con células madre son un área de investigación importante, activa y en crecimiento con un gran potencial. Hay hallazgos preliminares que muestran el papel de las células madre en la sustitución de tejidos dañados. En Enfermedad de Crohn, este enfoque podría ofrecer beneficios reales para la atención clínica y la salud a largo plazo de los pacientes”.”
El ensayo clínico ASTIClite: un estudio de seguimiento
El ensayo ASTIClite es una continuación del ensayo “ASTIC” realizado por el equipo en 2015, en el que se exploró una terapia similar con células madre para la enfermedad de Crohn.
Resultados del ensayo original:
- La terapia no curó la enfermedad.
- Muchos pacientes experimentaron beneficios gracias al tratamiento.
- Algunos pacientes sufrieron efectos secundarios graves debido a las altas dosis de medicamentos utilizadas.
Este ensayo de seguimiento reducirá las dosis de los medicamentos para minimizar los riesgos y mejorar la seguridad.
Colaboración en investigación y reclutamiento
Los pacientes serán reclutados a través de múltiples fundaciones del Servicio Nacional de Salud (NHS), entre las que se incluyen:
- Fundación Barts Health NHS
- Fundación de Hospitales Universitarios de Cambridge del Servicio Nacional de Salud
- Fundación Guy’s & St Thomas’ NHS
- Servicio Nacional de Salud de Lothian
- Fundación de Hospitales Universitarios de Nottingham del Servicio Nacional de Salud
- Fundación de Hospitales Universitarios de Oxford del Servicio Nacional de Salud (NHS)
- Fundación del Servicio Nacional de Salud del Hospital Universitario Royal Liverpool y Broadgreen
- Fundación de Hospitales Docentes de Sheffield del Servicio Nacional de Salud (NHS)
En el ensayo también participan investigadores de:
- Universidad de Mánchester
- Universidad de Nottingham
- Universidad de Sheffield
- Universidad de Nottingham Trent
- Universidad de Edimburgo
- Universidad de Oxford
- King's College de Londres
- Universidad Queen Mary de Londres
Financiamiento y apoyo
El estudio fue financiado por una asociación entre el Consejo de Investigación Médica (MRC) y el NIHR creada para apoyar:
- Evaluación de intervenciones innovadoras
- Promoción de la salud
- Tratamiento de enfermedades
- Mejora de la rehabilitación y los cuidados a largo plazo