“La HLH primaria es una enfermedad rara y potencialmente mortal que suele afectar a los niños, y esta aprobación cubre una necesidad médica no satisfecha para estos pacientes”, afirmó Richard Pazdur, doctor en Medicina, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Nos comprometemos a seguir acelerando el desarrollo y la revisión de terapias que ofrezcan opciones de tratamiento significativas para los pacientes con enfermedades raras”.”

La HLH es una afección en la que las células inmunitarias del organismo no funcionan correctamente. Las células se vuelven hiperactivas y liberan moléculas, lo que provoca inflamación. Las células inmunitarias comienzan a dañar los propios órganos del organismo, incluidos el hígado, el cerebro y la médula ósea. Puede ser hereditaria, lo que se conoce como HLH primaria o “familiar”. También puede tener causas no hereditarias. Las personas con HLH primaria suelen desarrollar síntomas durante los primeros meses o años de vida. Los síntomas pueden incluir fiebre, agrandamiento del hígado o del bazo y disminución del número de células sanguíneas.

La eficacia de Gamifant se estudió en un ensayo clínico con 27 pacientes pediátricos con HLH primaria sospechada o confirmada, con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva durante el tratamiento convencional de la HLH, o que no toleraban el tratamiento convencional de la HLH. La mediana de edad de los pacientes del ensayo era de 1 año. El estudio demostró que el 63 % de los pacientes experimentaron una respuesta y el 70 % pudieron someterse a un trasplante de células madre.

Los efectos secundarios comunes reportados por los pacientes que recibieron Gamifant en ensayos clínicos incluyeron infecciones, hipertensión, reacciones relacionadas con la infusión y niveles bajos de potasio. y Fiebre. Los pacientes que reciben Gamifant no deben recibir ninguna vacuna viva y deben someterse a pruebas para detectar tuberculosis latente. Los pacientes deben ser monitoreados de cerca y tratados rápidamente en caso de infección mientras reciben Gamifant.

La FDA aprobó esta solicitud. Revisión prioritaria y Terapia innovadora designación. Gamifant también recibió Medicamento huérfano designación, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.