La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado hoy Azedra (iobenguano I 131) inyección para uso intravenoso para el tratamiento de adultos y adolescentes mayores de 12 años con tumores poco frecuentes de la glándula suprarrenal (feocromocitoma o paraganglioma) que no pueden extirparse quirúrgicamente (irresecables), se han diseminado más allá del sitio original del tumor y requieren terapia anticancerígena sistémica. Este es el primer medicamento aprobado por la FDA para este uso.
“Muchos pacientes con estos tipos de cáncer ultra raros pueden ser tratados con cirugía o terapias locales, pero no existen tratamientos sistémicos eficaces para los pacientes que presentan síntomas relacionados con el tumor, como hipertensión arterial”, afirmó Richard Pazdur, doctor en Medicina, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Ahora los pacientes dispondrán de una terapia aprobada que ha demostrado reducir la necesidad de medicación para la presión arterial y reducir el tamaño del tumor en algunos pacientes”.”
Los feocromocitomas son tumores poco frecuentes de las glándulas suprarrenales. Estas glándulas se encuentran justo encima de los riñones y producen hormonas, incluidas las hormonas del estrés llamadas epinefrinas y norepinefrinas. Los feocromocitomas aumentan la producción de estas hormonas, lo que provoca hipertensión (presión arterial alta) y síntomas como dolores de cabeza, irritabilidad, sudoración, taquicardia, náuseas, vómitos, pérdida de peso, debilidad, dolor en el pecho o ansiedad. Cuando este tipo de tumor se produce fuera de la glándula suprarrenal, se denomina paraganglioma.
La eficacia de Azedra se demostró en un ensayo clínico abierto de un solo grupo en 68 pacientes, en el que se midió el número de pacientes que experimentaron una reducción del 50 % o más de todos los medicamentos antihipertensivos durante al menos seis meses. Este criterio de valoración se vio respaldado por el criterio de valoración secundario, la respuesta tumoral global medida según los criterios de imagen tradicionales. El estudio alcanzó el criterio de valoración primario, ya que 17 (25 %) de los 68 pacientes evaluables experimentaron una reducción del 50 % o más de todos los medicamentos antihipertensivos durante al menos seis meses. Se logró una respuesta tumoral global en 15 (22 %) de los pacientes estudiados.
Los efectos secundarios graves más comunes notificados por los pacientes que recibieron Azedra en ensayos clínicos incluyeron niveles bajos de glóbulos blancos (linfopenia), recuento anormalmente bajo de un tipo de glóbulos blancos (neutropenia), recuento bajo de plaquetas en sangre (trombocitopenia), fatiga, anemia, aumento de la relación internacional normalizada (una prueba de laboratorio que mide la coagulación de la sangre), náuseas, mareos, hipertensión y vómitos.
Al tratarse de un agente terapéutico radiactivo, Azedra incluye una advertencia sobre la exposición a la radiación de los pacientes y sus familiares, que debe minimizarse mientras el paciente esté recibiendo Azedra. El riesgo de exposición a la radiación es mayor en pacientes pediátricos. Otras advertencias y precauciones incluyen el riesgo de niveles más bajos de células sanguíneas (mielosupresión), hipotiroidismo, elevación de la presión arterial, insuficiencia renal o lesión renal e inflamación del tejido pulmonar (neumonitis). Se observaron síndrome mielodisplásico y leucemias agudas, que son cánceres de la sangre y la médula ósea, en pacientes que recibieron Azedra, y se seguirá estudiando la magnitud de este riesgo. Azedra puede causar daño al feto en desarrollo; se debe informar a las mujeres sobre el riesgo potencial para el feto y recomendarles que utilicen métodos anticonceptivos eficaces después de recibir Azedra. La exposición a la radiación asociada con Azedra puede causar infertilidad en hombres y mujeres.
La FDA concedió a esta solicitud las designaciones de vía rápida, terapia innovadora y revisión prioritaria. Azedra también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
La FDA concedió la aprobación de Azedra a Progenics Pharmaceuticals, Inc.
Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm615155.htm