La edición del ADN: avances revolucionarios en su comprensión

Un equipo internacional de científicos ha dado un gran paso adelante en nuestra comprensión de cómo las enzimas ‘editan’ los genes, allanando el camino para corregir enfermedades genéticas en pacientes.
Investigadores de las universidades de Bristol, Münster y del Instituto Lituano de Biotecnología han observado el proceso mediante el cual una clase de enzimas llamadas CRISPR —pronunciadas ‘crisper’— se unen al ADN y alteran su estructura.
Los resultados, publicados en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS), proporcionan una pieza fundamental del rompecabezas si estas herramientas de edición del genoma se van a utilizar finalmente para corregir enfermedades genéticas en los seres humanos.
Las enzimas CRISPR se descubrieron por primera vez en bacterias en la década de 1980 como una defensa inmunológica utilizada por las bacterias contra los virus invasores. Más recientemente, los científicos han demostrado que un tipo de enzima CRISPR, la Cas9, puede utilizarse para editar el genoma humano, es decir, el conjunto completo de información genética de los seres humanos.
Estas enzimas se han diseñado para actuar con precisión sobre una única combinación de letras dentro de los tres mil millones de pares de bases de la molécula de ADN. Esto equivale a corregir una sola palabra mal escrita en una enciclopedia de 23 volúmenes.
Para encontrar esta aguja en un pajar, las enzimas CRISPR utilizan una molécula de ARN, un ácido nucleico de estructura similar al ADN. El proceso de selección requiere que las enzimas CRISPR separen las cadenas de ADN e inserten el ARN para formar una estructura específica de secuencia denominada ‘bucle R’.
El equipo internacional probó el modelo del bucle R utilizando microscopios especialmente modificados en los que se estiran moléculas de ADN individuales en un campo magnético. Al alterar la fuerza de torsión sobre el ADN, los investigadores pudieron observar directamente los procesos de formación de bucles R por parte de enzimas CRISPR individuales.
Esto les permitió revelar pasos del proceso que antes estaban ocultos y estudiar la influencia de la secuencia de bases de ADN.
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Fuente: Universidad de Bristol