La linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica es una enfermedad inmunol\u00f3gica poco frecuente y potencialmente mortal que afecta principalmente a beb\u00e9s y ni\u00f1os peque\u00f1os, aunque puede presentarse a cualquier edad. En los pacientes con esta enfermedad, las c\u00e9lulas inmunitarias se vuelven peligrosamente hiperactivas y liberan mol\u00e9culas inflamatorias que hacen que el sistema inmunitario ataque a los propios \u00f3rganos del cuerpo, incluidos el h\u00edgado, el cerebro y la m\u00e9dula \u00f3sea. Los s\u00edntomas suelen aparecer durante los primeros meses o a\u00f1os de vida y pueden incluir fiebre persistente, agrandamiento del h\u00edgado o del bazo y una reducci\u00f3n significativa del recuento de c\u00e9lulas sangu\u00edneas. Durante d\u00e9cadas, los pacientes con linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica en quienes fracas\u00f3 o no pudieron tolerar la terapia convencional no contaban con opciones de tratamiento aprobadas. La FDA ha cambiado ahora esa situaci\u00f3n.<\/p>\n
La linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica puede ser hereditaria, en cuyo caso se denomina HLH primaria o familiar, o bien puede deberse a causas no hereditarias. En la HLH primaria, un defecto gen\u00e9tico altera el funcionamiento normal de las c\u00e9lulas inmunitarias, lo que provoca un estado de activaci\u00f3n inmunitaria descontrolada. En lugar de atacar a los invasores extra\u00f1os, las c\u00e9lulas inmunitarias hiperactivas comienzan a destruir tejido sano en todo el cuerpo. Sin una intervenci\u00f3n eficaz, la enfermedad puede volverse r\u00e1pidamente mortal.
\nHasta la aprobaci\u00f3n de Gamifant, el tratamiento se basaba en reg\u00edmenes terap\u00e9uticos convencionales para la linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica (LHH), a los que muchos pacientes no respond\u00edan, presentaban recidivas o no pod\u00edan tolerar debido a su toxicidad. Nunca se hab\u00eda aprobado ning\u00fan medicamento espec\u00edficamente para la linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica, lo que dejaba a los m\u00e9dicos y a las familias con opciones extremadamente limitadas una vez agotados los enfoques est\u00e1ndar.<\/p>\n
Gamifant, conocido gen\u00e9ricamente como emapalumab y desarrollado por Novimmune SA, es el primer medicamento en recibir la aprobaci\u00f3n de la FDA espec\u00edficamente para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica. Est\u00e1 aprobado para pacientes pedi\u00e1tricos desde el nacimiento en adelante, as\u00ed como para pacientes adultos, con HLH primaria que presenten una enfermedad refractaria, recurrente o progresiva con el tratamiento convencional, o que no lo toleren.
\nEl medicamento act\u00faa dirigi\u00e9ndose contra el interfer\u00f3n gamma \u2014la mol\u00e9cula inflamatoria clave que impulsa la hiperactivaci\u00f3n inmunitaria caracter\u00edstica de la linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica\u2014 y neutraliz\u00e1ndola. Al bloquear esta v\u00eda de se\u00f1alizaci\u00f3n, Gamifant interrumpe la cascada inflamatoria destructiva, en lugar de suprimir el sistema inmunitario de manera generalizada.<\/p>\n
La aprobaci\u00f3n de la FDA se bas\u00f3 en un ensayo cl\u00ednico en el que participaron 27 pacientes pedi\u00e1tricos con sospecha o diagn\u00f3stico confirmado de linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica primaria, todos los cuales presentaban una enfermedad refractaria, recurrente o progresiva, o eran intolerantes al tratamiento convencional. La mediana de edad de los pacientes en el ensayo fue de un a\u00f1o. Los resultados mostraron que el 63 por ciento de los pacientes experiment\u00f3 una respuesta cl\u00ednica significativa, y el 70 por ciento pudo someterse a un trasplante de c\u00e9lulas madre, el tratamiento potencialmente curativo para la HLH primaria.
\nEntre los efectos secundarios comunes observados en el ensayo se incluyeron infecciones, hipertensi\u00f3n, reacciones relacionadas con la infusi\u00f3n, niveles bajos de potasio y fiebre. Los pacientes que reciban Gamifant no deben recibir vacunas vivas y deben someterse a pruebas de detecci\u00f3n de tuberculosis latente antes del tratamiento. Se recomienda un seguimiento estrecho de las infecciones durante el tratamiento.<\/p>\n
La FDA concedi\u00f3 a Gamifant la revisi\u00f3n prioritaria y la designaci\u00f3n de terapia innovadora, ambas destinadas a acelerar el desarrollo y la revisi\u00f3n de tratamientos para afecciones graves en las que los datos preliminares sugieren una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles. Gamifant tambi\u00e9n recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, que ofrece incentivos financieros y apoyo regulatorio para el desarrollo de tratamientos dirigidos a enfermedades raras que afectan a poblaciones reducidas de pacientes. La linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica es una enfermedad inmunol\u00f3gica poco frecuente y potencialmente mortal que afecta principalmente a beb\u00e9s y ni\u00f1os peque\u00f1os, aunque puede presentarse a cualquier edad. En los pacientes con esta enfermedad, las c\u00e9lulas inmunitarias se vuelven peligrosamente hiperactivas y liberan mol\u00e9culas inflamatorias que provocan que el sistema inmunol\u00f3gico\u2026<\/p>","protected":false},"author":3,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[968],"tags":[],"class_list":["post-10206","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-blogs-updates"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10206","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10206"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10206\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10206"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10206"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fomatmedical.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10206"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\nSeg\u00fan el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncolog\u00eda de la FDA, esta autorizaci\u00f3n cubre una necesidad m\u00e9dica fundamental que a\u00fan no se hab\u00eda satisfecho y refleja el compromiso de la agencia de acelerar la disponibilidad de opciones terap\u00e9uticas significativas para los pacientes con enfermedades raras.
\nFOMAT lleva a cabo ensayos cl\u00ednicos sobre hematolog\u00eda y enfermedades raras en centros de todo Estados Unidos. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los estudios en curso, visite P\u00e1gina de estudios con pacientes de FOMAT<\/a>.
\nPara consultar el texto completo, v\u00e9ase el art\u00edculo original en Revista R&D<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"