Científicos de la Universidad de Manchester y del Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust han logrado un importante avance en la lucha contra la Nefropatía Membranosa (NM), una enfermedad renal rara que puede provocar insuficiencia renal.
Su investigación fue financiada por Kidney Research UK, la mayor fundación británica dedicada a la investigación y los problemas renales en el Reino Unido.
La PLA2R es una proteína que se encuentra en las células del riñón y está implicada en el desarrollo de la MN. Esta enfermedad se produce cuando el sistema inmunitario hace que los anticuerpos ataquen a la proteína PLA2R, lo que provoca el engrosamiento de las paredes capilares de los filtros renales y, en consecuencia, la insuficiencia renal.El equipo de Manchester ha hallado la región precisa de PLA2R donde atacan los anticuerpos y ha descubierto moléculas que pueden impedir que los anticuerpos se unan a la proteína PLA2R y causen daños.
Ahora que el equipo sabe dónde ataca el anticuerpo, puede diseñar tratamientos para eliminarlo o impedir que ataque al riñón con pequeñas moléculas conocidas como péptidos.El 80% de los adultos con MN producen anticuerpos contra PLA2R, por lo que era vital para el equipo averiguar cómo se unen los anticuerpos a la proteína y causan daños. Para ello, el equipo necesitaba conocer la estructura exacta de la proteína, por lo que construyó un modelo tridimensional.
Entonces descubrieron que podían impedir que los anticuerpos se unieran a la proteína PLA2R fabricando una pequeña réplica del sitio de unión para que los anticuerpos atacaran al señuelo y no a la proteína real.
comentó la Dra. Rachel Lennon: "Esto abre la posibilidad de dos nuevos tratamientos para los pacientes con MN. Podríamos utilizar un señuelo como fármaco para impedir que los anticuerpos anti-PLA2R ataquen el riñón, o podríamos utilizar pequeñas moléculas llamadas péptidos para eliminar los anticuerpos anti-PLA2R del organismo.
"Nuestra investigación debería conducir finalmente al desarrollo de un tratamiento específico para pacientes con MN que reduzca la gravedad de la enfermedad, evite la progresión a insuficiencia renal y reduzca el riesgo para los pacientes del tratamiento inmunosupresor existente."
En palabras del profesor Paul Brenchley, "este proyecto de investigación pone de manifiesto las ventajas de que los investigadores de la Universidad y del Servicio Nacional de Salud colaboren estrechamente para mejorar los tratamientos de los pacientes. Ahora sabemos cómo eliminar estos anticuerpos dañinos y nuestro grupo de investigación desarrollará una terapia específica y más segura en los próximos tres años si conseguimos atraer la siguiente ronda de financiación".
En palabras de Elaine Davies, de Kidney Research UK: "Este es un avance significativo en la lucha contra la enfermedad renal y hemos concedido financiación adicional a través de una beca de doctorado anunciada en abril de 2015, al equipo del Dr. Lennon para investigar más a fondo cómo detener la unión de autoanticuerpos utilizando inhibidores de moléculas pequeñas. Estos experimentos y el trabajo del equipo en general serán vitales a la hora de desarrollar futuros tratamientos para pacientes con Nefropatía Membranosa. Sin embargo, se necesita desesperadamente más financiación para la investigación de la enfermedad renal, de modo que podamos seguir haciendo avances importantes como éste, que dan esperanza a los pacientes".
Fecha: 19 de mayo de 2015
Fuente: http://www.dddmag.com/news/2015/05/scientists-announce-major-breakthrough-against-rare-kidney-disease
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