Resumen del estudio
Un nuevo estudio, dirigido por la Universidad Queen Mary de Londres y el Barts Health NHS Trust, explora el potencial de los trasplantes de células madre para aliviar los síntomas de la enfermedad de Crohn. La investigación está financiada con 2 millones de libras procedentes de una asociación entre el Medical Research Council (MRC) y el National Institute for Health Research (NIHR). El ensayo se coordina a través de la Unidad de Ensayos Clínicos de la Universidad de Sheffield y reclutará pacientes de múltiples centros de todo el Reino Unido, como Cambridge, Edimburgo, Liverpool, Londres, Nottingham, Oxford y Sheffield.
¿Qué es la enfermedad de Crohn?
La enfermedad de Crohn es una afección inflamatoria crónica que afecta al revestimiento del aparato digestivo. Provoca:
- Diarrea
- Dolor abdominal
- Fatiga extrema
- Otros síntomas que afectan significativamente a la calidad de vida
Las opciones de tratamiento actuales incluyen fármacos antiinflamatorios, que muestran niveles variables de eficacia. En los casos graves, es necesaria la cirugía para extirpar la parte enferma del intestino. Tras varias operaciones, algunos pacientes necesitan un estoma, en el que el intestino se desvía hacia una abertura en el estómago y los residuos se recogen en una bolsa.
La necesidad de tratamientos alternativos
El profesor James Lindsay, investigador principal del estudio, del Queen Mary's Blizard Institute y del Barts Health NHS Trust, explicó:
"A pesar de la introducción de nuevos fármacos, sigue habiendo muchos pacientes que no responden, o pierden gradualmente la respuesta, a todos los tratamientos disponibles. Aunque la cirugía con formación de un estoma puede ser una opción que permita a los pacientes volver a sus actividades cotidianas normales, no es adecuada para algunos, y otros pueden no querer considerar este enfoque."
Y continuó:
"Esperamos que al restablecer por completo el sistema inmunitario del paciente mediante un trasplante de células madre, podamos alterar radicalmente el curso de la enfermedad. Aunque no sea una cura, puede permitir que algunos pacientes respondan por fin a fármacos que antes no funcionaban."
Perspectiva del paciente: El impacto de la terapia con células madre
Helen Bartlett, paciente de la enfermedad de Crohn que se sometió a terapia con células madre en el Hospital John Radcliffe de Oxford, compartió su experiencia:
"Vivir con Crohn es una lucha diaria. Vas al baño muy a menudo, sangras mucho y es increíblemente agotador. Además, siempre tienes que tener cuidado con los sitios a los que vas. Alguna vez he tenido que bajarme del tren porque no había baño y necesitaba ir allí mismo".
"Llevo veinte años entrando y saliendo del hospital, operación tras operación, fármaco tras fármaco, para intentar vencer esta enfermedad. Es frustrante, deprimente, y te sientes muy mal".
"Cuando me ofrecieron el trasplante de células madre, no tuve ninguna duda, ya que no quería someterme a más operaciones fallidas. No puedo describir lo bien que me siento desde que me sometí al tratamiento. Sigo teniendo problemas, y siempre los tendré, pero ya no tengo ese dolor constante".
Cómo funcionan los trasplantes de células madre
Los trasplantes de células madre han demostrado recientemente su eficacia en el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM). Este ensayo investigará si un enfoque similar puede:
- Reducir la inflamación intestinal
- Mejorar la respuesta farmacológica de los pacientes con enfermedad de Crohn
El proceso de tratamiento implica:
- Quimioterapia y tratamiento hormonal para movilizar las células madre.
- Extracción de las células madre de la sangre del paciente.
- Más quimioterapia para acabar con el sistema inmunitario defectuoso.
- Reintroducir las células madre para formar un nuevo sistema inmunitario.
En teoría, este nuevo sistema inmunitario ya no:
- Desencadenar la inflamación intestinal
- Atacan los compuestos de los fármacos antes de que puedan actuar eficazmente
Perspectiva de los expertos sobre la investigación con células madre
El profesor Tom Walley, Director de los programas de Evaluación, Ensayos y Estudios del NIHR, destacó la importancia del ensayo:
"Las terapias con células madre son un campo de investigación importante, activo y en expansión, con un gran potencial. Los primeros hallazgos demuestran que las células madre pueden sustituir tejidos dañados. En Enfermedad de CrohnEste enfoque podría ofrecer ventajas reales para la atención clínica y la salud a largo plazo de los pacientes".
El ensayo clínico ASTIClite: Un estudio de seguimiento
El ensayo ASTIClite es una continuación del ensayo "ASTIC" de 2015 del equipo, que exploró un tratamiento similar con células madre para la enfermedad de Crohn.
Resultados del ensayo original:
- La terapia no curó la enfermedad.
- Muchos pacientes experimentaron los beneficios del tratamiento.
- Algunos pacientes sufrieron efectos secundarios graves debido a las altas dosis de fármacos utilizadas.
Este ensayo de seguimiento reducirá las dosis del fármaco para minimizar los riesgos y mejorar la seguridad.
Colaboración en la investigación y contratación
Los pacientes serán reclutados a través de múltiples NHS Trusts, incluyendo:
- Barts Health NHS Trust
- Fundación de Hospitales Universitarios de Cambridge
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
- NHS Lothian
- Hospitales Universitarios de Nottingham NHS Trust
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
- Royal Liverpool and Broadgreen University Hospital NHS Trust (Consorcio del NHS para el Hospital Universitario Real de Liverpool y Broadgreen)
- Fundación de Hospitales Docentes de Sheffield (Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust)
En el ensayo también participan investigadores de:
- Universidad de Manchester
- Universidad de Nottingham
- Universidad de Sheffield
- Universidad de Nottingham Trent
- Universidad de Edimburgo
- Universidad de Oxford
- King's College de Londres
- Universidad Queen Mary de Londres
Financiación y apoyo
El estudio fue financiado por una asociación del Consejo de Investigación Médica (MRC) y el NIHR creada para apoyar:
- Evaluación de intervenciones innovadoras
- Promoción de la salud
- Tratamiento de enfermedades
- Mejora de la rehabilitación y los cuidados de larga duración
Fuente
Universidad Queen Mary de Londres
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