En el número del 1 de junio de Célula madre celularInvestigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego informan de que el primer ensayo clínico en humanos de fase I en el que se trasplantaron células madre neurales a participantes con lesiones medulares crónicas produjo una mejoría apreciable en tres de cuatro sujetos, sin efectos adversos graves.
"El objetivo principal de este primer ensayo era evaluar la seguridad. Y no se observaron complicaciones relacionadas con el procedimiento en ninguno de los pacientes". afirma el Dr. Joseph Ciacci, investigador principal y neurocirujano de la UC San Diego Health. "Nuestros resultados sugieren que el enfoque se puede realizar de forma segura y los primeros signos de eficacia justifican una mayor exploración y estudios de escalada de dosis".
En el ensayo se utilizó una línea de células madre neurales humanas derivadas de la médula espinal desarrollada por Neuralstem, Inc, una empresa biofarmacéutica con sede en Maryland. Cuatro participantes en el ensayo con lesiones permanentes de uno a dos años en las vértebras torácicas T2-T12 (situadas en el centro de la columna vertebral) recibieron seis inyecciones, cada una de las cuales contenía 1,2 millones de células madre neurales.
En una investigación anterior, publicada en 2013 por Ciacci y el coautor Martin Marsala, MD, profesor del Departamento de Anestesiología de la Facultad de Medicina de la UC San Diego, se trasplantaron células madre a ratas con lesiones en la médula espinal, lo que produjo una regeneración neuronal y una mejora del funcionamiento y la movilidad de los animales.
En el último ensayo clínico en humanos, los resultados (medidos entre 18 y 27 meses después del trasplante) no fueron espectaculares, pero sí alentadores. El análisis de la función motora y sensorial y los resultados electrofisiológicos mostraron mejoría en tres de los cuatro participantes.
"Se trata de una muestra pequeña, pero los verdaderos puntos fuertes de este estudio son el amplio periodo de seguimiento, las evaluaciones electrofisiológicas y la cronología del tratamiento. Todos fueron tratados al año de la lesión, lo que significa que no había posibilidad de recuperación espontánea", afirma Ciacci. "Nuestro principal objetivo era demostrar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento. Y lo hemos conseguido. Estos primeros indicios de eficacia potencial, combinados con los prometedores resultados de estudios anteriores con animales, abogan por seguir adelante con nuevos ensayos y mayores dosis para ver si podemos acelerar aún más la reparación y la recuperación."
Se está desarrollando un segundo ensayo clínico. Se centrará en sujetos con lesiones cervicales.
Presentado por Fomat Medical
Añadir un comentario