Proteon Therapeuticscon sede en Waltham, Massachusetts.., anunciado que su ensayo clínico de fase III PATENCY-2 de vonapanitase en la enfermedad renal crónica (ERC) no alcanzó sus criterios de valoración coprincipales.
Vonapanitase estaba siendo evaluada en pacientes con enfermedad renal (ERC) sometidos a la creación de un radiocefálico fístula para hemodiálisis. El fármaco está diseñado para mejorar los resultados del acceso vascular para hemodiálisis con una sola administración. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido al medicamento las designaciones de Terapia Innovadora, Vía Rápida y Medicamento Huérfano, y la Comisión Europea, la de Medicamento Huérfano.
La empresa está llevando a cabo un ensayo de fase I del fármaco en pacientes con arteriopatía periférica.
El ensayo PATENCY-2 evaluó a 603 pacientes en 39 centros médicos de EE.UU. y Canadá. Fue el cuarto ensayo del programa de la empresa, y en cada uno de los cuatro ensayos se siguió a los pacientes hasta un año, más dos años adicionales de seguimiento. En total, han participado más de 1.100 pacientes en más de 60 centros.
Todos los ensayos se diseñaron para determinar, a lo largo de un año, si una única administración de vonapanitase podría mejorar los resultados de la fístula.
Los resultados del estudio tenían dos criterios de valoración coprincipales, la fístula utilizada para hemodiálisis y la permeabilidad secundaria. Para el primer criterio de valoración, el 69,7% de los pacientes tratados con vonapanitase lograron el uso de la fístula para hemodiálisis, en comparación con el 65,1 por ciento de los pacientes tratados con placebo, un resultado que no fue estadísticamente significativo.
Para el segundo criterio de valoración, la comparación de las curvas de Kaplan-Meier no mostró diferencias estadísticamente significativas. Al cabo de un año, 78% de los pacientes con enfermedad renal (ERC) que recibieron vonapanitase mantuvieron la permeabilidad secundaria en comparación con 76% de los pacientes tratados con placebo. La permeabilidad secundaria es una evaluación del tiempo transcurrido desde la creación quirúrgica de la fístula hasta que ésta experimenta un fallo definitivo y debe abandonarse.
"Creemos que este ensayo se realizó correctamente y estamos sorprendidos y decepcionados por estos resultados", declaró Timothy Noyes, presidente y director ejecutivo de Proteon. "Queremos dar las gracias a los investigadores clínicos y a los pacientes que se ofrecieron voluntarios para participar en este importante programa clínico. En las próximas semanas y meses, la empresa tiene la intención de revisar el conjunto completo de datos de PATENCY-2 y evaluar nuestras opciones estratégicas."
Quizá no deberían sorprenderse tanto, ya que PATENCY-1 también fallido. Los resultados de ese ensayo se anunciaron en diciembre de 2016, con datos publicados en la Revista de Cirugía Vascular en enero de 2019. El ensayo no alcanzó su criterio de valoración primario de mejora de la permeabilidad primaria no asistida en comparación con placebo, pero su criterio de valoración secundario preespecificado mostró una disminución de 34% en el riesgo de pérdida de permeabilidad secundaria a lo largo de un año en comparación con placebo. También mostró un aumento relativo de 45% en el uso de fístulas para hemodiálisis en comparación con el placebo.
En enero, Anthony J. Bleyer, catedrático de Nefrología de Wake Forest Baptist Health y autor principal del artículo, declaró: "Aunque una fístula arteriovenosa funcionante sigue siendo el patrón oro para el acceso vascular en hemodiálisis, las tasas de fracaso siguen siendo inaceptablemente altas, lo que se traduce en un aumento de la morbilidad y la mortalidad en pacientes con enfermedad renal (ERC) y en mayores costes sanitarios."
Empresa acciones han bajado 84%. La empresa ha indicado hoy que dispondrá de $16,5 millones en efectivo, equivalentes de efectivo y inversiones disponibles para la venta a 31 de marzo de 2019.
